2024年9月11日，和元生物披露接待调研公告，公司于8月29日接待东方证券、海通证券、中金公司、浙商证券、国海证券等18家机构调研。

  公告显示，和元生物参与本次接待的人员共4人，为董事长、总经理潘讴东，副总经理、财务负责人、董事会秘书徐鲁媛，副总经理由庆睿，战略发展顾问贾国栋。

  据了解，和元生物在细胞和基因治疗（CGT）领域的发展呈现出积极态势。尽管行业仍处于成长期，受到宏观经济和投融资环境的影响，但细胞和基因治疗产品的研发和商业化进程正在加速。2024年上半年，全球CGT管线数量和处于II期及更高阶段的项目数均呈现增长趋势。然而，中国创新药领域的投融资活动会降低，显示出行业发展的“阵痛期”。同时，市场对CDMO企业提出了更高的要求，一站式服务的CDMO企业更具竞争力。

  和元生物在新签订单方面表现活跃，2024年上半年度公司新增的CDMO订单超过2.1亿元，支持客户新增取得7项IND批件。公司在基因治疗CRO服务方面持续扩大客户群体，累计服务超过11,000家研发实验室客户。尽管CDMO业务毛利率同比下滑，但公司预计随市场回暖和产能利用率提升，毛利率将逐步回升。

  公司在新业务布局方面，通过投资设立全资子公司和元和美，专注于细胞规模化生产，将技术服务的应用领域从基础研究、新药研发扩展至再生医学。临港产业基地的建设旨在解决GMP产能瓶颈问题，目前GMP产能利用率正在持续提升中。

  最后，和元生物认为国家和地方政府出台的产业支持政策将为公司及行业发展提供持续动力，随着政策的落实，有望促进生物医药产业的持续创新发展。

  回复:作为前沿创新疗法的细胞和基因治疗有着明确的广阔发展前途,但目前仍处于行业成长期,相比于成熟疗法更容易受到宏观经济、产业投融资环境、技术发展、临床应用进程的因素影响,而出现阶段性调整;此外,细胞和基因治疗行业存在大量初创公司,其资金实力、技术水平、运营能力、产品管线存在比较大差异,必然导致行业的出清及再发展,表现为高成长性行业发展的“阵痛期”典型特征。

  2024年,细胞和基因治疗领域的相关这类的产品正大规模走向临床。根据ASGCTQ2报告,截至2024年上半年,全球已拥有累计超过4,047条基因治疗(包括基因治疗及基因修饰的细胞治疗)、非基因修饰的细胞疗法与RNA疗法管线条基因治疗管线个项目处于II期临床及之后。与去年同期相比,无论是全球还是中国区的管线数量和处于II期及更高阶段的项目数均呈现增长趋势。

  2024年上半年,中国创新药投融资事件及投融资总额均较2023年会降低。根据医药魔方MedAlpha？数据库的数据,2024年上半年,中国创新药领域一级市场共发生158起投融资事件,同比下降17.3%,融资金额总计21.52亿美元,同比下降17.6%;中国细胞和基因治疗领域,2024年上半年统计数据23.8亿元人民币,而2023年该领域总投资和融资金额达到79.9亿元人民币,可见目前国内长期资金市场仍出手谨慎,细胞和基因治疗领域的投资和融资活动下降。

  受外包研发技术、外包研发客户、产业链建设等因素影响,中国CGT领域也将表现出总体生物医药市场集中度较高的特点。随着CGT新药研发的不断推进,企业对CDMO服务的需求不再局限于单一环节,而是更倾向于一站式服务。而可提供从药物开发到商业化生产的全方位服务的CDMO企业将更具竞争力,缺乏竞争优势的中小型企业处于逐步出清过程中,CGT新药研发企业对于头部CDMO的依赖度有所增加。

  (4)政策持续发力推动基因和细胞治疗行业加快速度进行发展国家和各地产业高质量发展继续加大对基因和细胞治疗的支持力度,出台一系列政策和产业支持措施。同时,监管部门出台的一系列指南对于药物开发进一步规范,保障了行业长期健康发展,促进了创新药对于高水平、高规格的CRO/CDMO需求。2024年7月,国务院常务会议审议通过了《全链条支持创新药发展实施方案》,上海市人民政府办公厅出具《关于支持生物医药产业全链条创新发展的若干意见》,推出更多切实可行的政策举措,营造符合全链条创新需求的产业生态,持续推动生物医药全产业链创新发展。

  回复:公司细胞和基因治疗CRO/CDMO业务特点不同,其中CRO业务订单金额小且执行周期短,而CDMO业务往往从合同谈判、签订到执行均需较长时间,也会按照每个客户管线研发不同阶段需要,合同订单金额从几十万至千万不等。

  公司积极拓展基因治疗CRO服务,在研究级基因递送载体生产服务和基因功能研究服务方面持续扩大客户群体。截至2024年上半年末,累计服务超过11,000家研发实验室客户,在该领域的市场覆盖率逐步扩大,进一步巩固了公司的行业地位。

  2024年上半年度公司新增的CDMO订单超过2.1亿元,支持客户新增取得7项IND批件;截至报告期末,公司累计协助客户获得国内外IND批件39项,涉及溶瘤病毒产品、AAV基因治疗产品、慢病毒产品、细胞治疗产品、质粒及mRNA产品等多个领域;公司已累计承接细胞与基因治疗CDMO项目数量超越370项,服务经验位居国内行业前列。

  3、问题:公司基因治疗CDMO业务毛利率同比下滑的具体原因及未来毛利率趋势是怎样的?

  回复:细胞和基因治疗在全世界内均属于新兴行业,拥有非常良好的发展前途和增长空间,但由于其定制化程度高、技术难度大、终端药品定价较高等特点,相对于传统的生物制药领域,更易受到外因如国际国内宏观经济、政策、融资环境等变化的影响,从而发生需求端的波动,细胞和基因治疗CDMO市场参与者的经营情况亦随之而出现波动。

  近年来,主要受生物医药领域投融资放缓持续影响,公司CDMO业务订单规模及业务收入较同期虽有增加,但客户因融资不畅导致对于价格的敏感度增加,使得不一样的CDMO订单价格均处于历史较低水平,且公司因新研发技术投入增加、项目执行周期拉长、临港产业基地一期投产、企业规模扩大等因素,导致经营成本大幅度增长,因此导致CDMO业务毛利率短期内出现波动。

  公司业务定位服务于细胞和基因治疗先进疗法,具有较高技术工艺门槛,未来市场潜力巨大,面对国内市场短期内竞争状态的变化,公司将持续保持行业技术领先性,发挥细分领域头部优势,积极采取优化底层技术、提升项目交付率、国产替代等措施,同时控制好临港产能释放的节奏。预计在市场回暖及产能利用率提升后,毛利率水平将逐步回升,公司纯收入能力将得到改善。

  回复:近年来,国内细胞和基因治疗行业下游客户融资状况持续不佳,需求被动不足导致对价格敏感度增加,,导致国内CDMO业务订单价格处于较低水平。

  对于公司而言,作为国内细胞和基因治疗CDMO细致划分领域领先企业,面对CGT行业阶段性波动,积极采取多方面措施发挥技术工艺优势,扩大优势服务项目,保持国内市场占有率;在现阶段CDMO服务价格处于较低水平的情况下,公司服务项目数量仍继续增长,并继续高质量完成交付。国内创新药产业链持续获得国家全力支持和政策扶持,随着行业回暖、供给侧的出清和再平衡,预计订单价格将重新获得平稳发展。

  回复:公司聚焦市场和客户多方位需求,在巩固核心业务的基础上,通过平台化的核心技术和全方位的项目服务能力,不断延伸发现新的技术方向和应用场景,布局并拓展新业务。2024年4月,公司投资设立全资子公司和元和美,以专注于从源头解决业内普遍面临的细胞安全、可追溯方面的难题,实现细胞规模化生产(包括细胞存储、干细胞/免疫细胞/外泌体等细胞及细胞衍生物的工艺开发、大规模生产等),进一步将公司技术服务的应用领域从基础研究、新药研发扩展至再生医学,有望成为业务发展的新亮点。

  回复:公司临港产业基地建设规划于2020年,是基于对全球细胞和基因治疗CDMO市场快速增长趋势的预期,和公司已承接和接洽中的CDMO订单持续增加、执行中CDMO项目对GMP产能需求的放大,以解决公司面临的GMP产能瓶颈问题。其中临港产业基地一期新增11条载体生产线月启用,细胞生产线月启用,并根据项目执行需求逐步投入运行。

  由于临港产业基地GMP生产线启用时间比较短,需要有逐步产能释放的过程,目前GMP产能利用率正在持续提升中;随公司进一步拓展国内外市场,新增客户订单增加,以及客户新药管线的推进,临港产业基地将顺利实现产能爬坡,进而推动公司收入规模的扩大和盈利能力的提升。

  回复:2024年,国家和各地产业高质量发展继续加大对基因和细胞治疗的支持力度,出台一系列政策和产业支持措施。同时,监管部门出台的一系列指南对于药物开发进一步规范,保障了行业长期健康发展,促进了创新药对于高水平、高规格的CRO/CDMO需求。

  2024年7月,国务院常务会议审议通过了《全链条支持创新药发展实施方案》,强调全链条强化政策保障,统筹利用价格管理、医保支付、商业保险、药品配备使用、投融资等政策,优化审评审批和医疗机构考核机制,合力助推创新药突破发展。

  围绕国家政策,各地方政府陆续出台推动基因和细胞治疗和细胞治疗领域的行动计划,为行业发展指出明确方向,为行业发展提供了政策源动力和持续发展的动能。2024年4月,北京市医疗保障局等九部门联合推出《北京市支持创新医药高水平发展若干措施(2024年)》;2024年7月,上海市人民政府办公厅出具《关于支持生物医药产业全链条创新发展的若干意见》,推出更多切实可行的政策举措,营造符合全链条创新需求的产业生态,持续推动生物医药全产业链创新发展;此外,广州、无锡、珠海等地区也相继出台了支持创新医药高水平发展的政策文件,这些政策从支持包括基因和细胞治疗在内的先进疗法开发及制造等方面入手,提供了强有力的政策支持。

  未来随各项支持政策的落实,将会为国内CXO公司可以提供更多机会,有望提升国内创新药企研发投入信心,促进生物医药产业持续创新发展,进而带动国内创新药以及CXO公司的整体发展。